HDR:同源性定向修复NHEJ:非同源末端连接
◆罕见病:在欧盟地区，发病率低于5/10.000的疾病为罕见病;在美国是患病人数低于200000人、发病率低于7.5/10.000的疾病为罕见病;在日本则是患病人数低于50,000人、发病率低于4/10,000的疾病为罕见病
◆核酸酶:在核酸分解的第一步中，作用于水解核苷酸之间的磷酸二酯键，属于水解酶
◆罕见病∶根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65%o-1%o的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。常见的罕见病包括血友病、白化病、特发性肺动脉高压病、肢端肥大症等
CAR-T: Chimeric Antigen Receptor T-Cell lmmunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法．指通过基因工程获取携带识别肿瘤抗原特异性受体的T细胞，输回患者体内，杀伤恶性肿瘤细胞的疗法。CAR-T细胞可以直接识别肿瘤相关抗原，准确定位到肿瘤靶点并长期表达，有效增强T细胞的肿瘤杀伤效应。CAR-T疗法在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液瘤或肝癌、乳腺癌、卵巢癌等癌症治疗中疗效明显
MA:上市授权
GTMP:基因治疗药品用于指所有类型的基因治疗和基因工程细胞治疗HTA:卫生技术评估
◆罕见病:在欧盟地区，发病率低于5/10.000的疾病为罕见病;在美国是患病人数低于200000人、发病率低于7.5/10.000的疾病为罕见病;在日本则是患病人数低于50,000人、发病率低于4/10,000的疾病为罕见病
◆核酸酶:在核酸分解的第一步中，作用于水解核苷酸之间的磷酸二酯键，属于水解酶
◆罕见病∶根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65%o-1%o的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。常见的罕见病包括血友病、白化病、特发性肺动脉高压病、肢端肥大症等
CAR-T: Chimeric Antigen Receptor T-Cell lmmunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法．指通过基因工程获取携带识别肿瘤抗原特异性受体的T细胞，输回患者体内，杀伤恶性肿瘤细胞的疗法。CAR-T细胞可以直接识别肿瘤相关抗原，准确定位到肿瘤靶点并长期表达，有效增强T细胞的肿瘤杀伤效应。CAR-T疗法在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液瘤或肝癌、乳腺癌、卵巢癌等癌症治疗中疗效明显
MA:上市授权
GTMP:基因治疗药品用于指所有类型的基因治疗和基因工程细胞治疗HTA:卫生技术评估
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