RNA 靶向药物有望成为继小分子药物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。
全球生物制药工业开始于 19 世 纪末，先后经历小分子化合物、重组蛋白药物（包含多肽类、抗体类药物）等产业革命浪潮。根据 Nature Reviews Drug Discovery 披露，目前全球已批准的药物可以与约 700 种蛋白质（由约 0.05%的基因组所编码）相互作用， 然而在人体疾病相关的致病蛋白中，大约超过 80%的蛋白质不能被目前常规的小分子药物以及生物大分子制剂 所靶向，属于不可成药蛋白质靶点。RNA 靶向药物从转录水平进行治疗，可以大幅扩大人类基因组中可用于治 疗靶点的比例，具有候选靶点丰富、研发周期短、药效持久、临床开发成功率高等优势，有望成为继小分子药 物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。
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