细胞基因治疗：细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy，不包括未经基因修 饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基 因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗 疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③导入新的或经过改造的基因。
基因治疗 CRO 和 CDMO：CRO 指为制药企业、科研院校等主体从事新药研 发或先导基础研究提供外包服务。CDMO 主要指为新药研发提供工艺开发、放 大及验证、IND 申报、临床 I-III 期及商业化生产服务。
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