2021细胞和基因疗法CDMO:下一个十年十倍行业

细胞基因

需求:细胞和基因治疗行业到底有多火爆?1)疗效验证:CAR-T强生存获益已获验证。Yescarta和Kymriah3-5年 真实世界数据展示患者强大生存获益,临床价值凸显。2)上市加快:2023-2025年有望迎来爆发。3)MNC:2017 年开始,传统大药企加快布局,尽显高热度。4)高景气度:细胞和基因治疗行业投融资持续火爆。

技术:细胞和基因疗法生产瓶颈在哪?1)现状:AAV和LV临床应用最广。现在AAV和慢病毒载体临床试验数量 占比最多,AAV主要用于体内治疗的基因药物,慢病毒主要用于体外治疗的细胞治疗药物。2)难点:病毒载体开发 与生产是难点。细胞和基因疗法核心在于质粒和病毒载体开发与大规模生产,已上市的Kymriah和Yescarta的成本中 病毒载体几乎占据了三分之一。3)技术:悬浮培养技术逐步成为主流。病毒载体生产工艺不断优化,悬浮细胞培养 逐步成为病毒载体生产主流方式,连续性生产技术有可能成为未来行业突破方向。如果能将连续性培养技术应用到 GMP商业化生产将极大地缓解目前病毒载体生产产能紧缺的状况。4)缺口:载体产能缺口至少10-100倍。根据我们 测算:全球商业化单个适应症对AAV和LV病毒载体的需求至少有10-100倍缺口。5)CDMO:高壁垒大缺口铸就好赛 道。据J.P.Morgan 统计,CGT CDMO行业外包率预计超过65%,高壁垒,病毒载体等供应大缺口铸就CGT CDMO好 赛道。

2021细胞和基因疗法CDMO:下一个十年十倍行业